Министерство здравоохранения Российской Федерации зарегистрировало первый российский препарат на основе сапроптерина – синтетического кофактора, применяемого в терапии фенилкетонурии (ФКУ). Разработка принадлежит компании «ПСК Фарма» (ГК «Рус Биофарм»). Препарат, входящий в список ЖНВЛП, получил название «Сапроптерин ПСК» и будет выпускаться в форме таблеток по 100 мг. По данным производителя, выпуск препарата организован на производственной площадке в Дубне в соответствии с требованиями GMP.
Фенилкетонурия встречается примерно у одного из 10 тысяч новорожденных. Это наследственное генетическое заболевание, связанное с нарушением обмена аминокислоты фенилаланина. Из-за мутации гена организм не способен перерабатывать данную аминокислоту, что приводит к накоплению токсичных продуктов обмена веществ.
Сапроптерин – синтетический аналог природного кофактора, который участвует в превращении фенилаланина в тирозин. Сапроптерин препятствует патологическому накоплению в крови фенилаланина и его метаболитов, что помогает снизить риски развития серьезных сопутствующих последствий.
Генеральный директор «ПСК Фарма» Евгения Шапиро подчеркнула: «В 2024 году объем рынка России по государственным закупкам сапроптерина составил 3200 упаковок».
Источник: GXPNEWS.NET
