Компания Roche объявила о том, что 12 января 2023 года Министерство здравоохранения Российской Федерации одобрило расширение показания к применению препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди®), включив младенцев в возрасте до двух месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА).[2] Одобрение основано на результатах промежуточного анализа данных, полученных в исследовании RAINBOWFISH, оценивающего эффективность и безопасность препарата рисдиплам, которое продемонстрировало, что младенцы без симптомов заболевания, получавшие лечение препаратом рисдиплам, достигли ключевых двигательных навыков, таких как способность сидеть, стоять, самостоятельно ходить или подпрыгивать, после 12 месяцев лечения.
Таким образом, препарат рисдиплам одобрен в России для лечения СМА у младенцев, детей и взрослых всех возрастов.
По данным исследования среди младенцев со СМА (n=7) 100% могли сидеть (6 пациентов могли переворачиваться и 1 пациент мог стабильно сидеть), 71% пациентов могли стоять (3 пациента могли стоять без поддержки и 2 пациента могли стоять с поддержкой), 57% пациентов могли ходить или подпрыгивать (3 пациента могли самостоятельно ходить и 1 пациент мог подпрыгивать; оставшихся пациентов на 12 месяце не тестировали) [1, 2]. Все дети были живы по достижении возраста 12 месяцев и не нуждались в постоянной вентиляции легких.
«Одобрение препарата рисдиплам для лечения младенцев, у которых отсутствуют симптомы заболевания, особенно важно, поскольку раннее лечение СМА, до проявления симптомов, может помочь им овладеть ключевыми двигательными навыками», — отметил Ричард Финкель (Richard Finkel), доктор медицинских наук, главный исследователь RAINBOWFISH и руководитель программы экспериментальной неврологии в Детской исследовательской больнице Св. Иуды, США. «После включения СМА в программу скрининга новорожденных, это одобрение дает возможность начать лечение препаратом рисдиплам в домашних условиях сразу после подтверждения диагноза».
«Мы очень рады тому, что рисдиплам теперь доступен в России всем пациентам со СМА, от младенцев до взрослых людей, — отмечает руководитель отдела по научному и медицинскому взаимодействию российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва») Екатерина Фадеева. «Благодаря этому достижению, жизнь пациентов, страдающих СМА, и их близких, может действительно измениться к лучшему».
Рисдиплам одобрен в 81 стране, включая РФ, а еще в 27 странах регистрационное досье на препарат находится на рассмотрении. На данный момент более 7 000 пациентов по всему миру получили лечение препаратом рисдиплам в рамках клинических исследований, программ сострадательного доступа и клинической практики.
Источник: Pharmindex.ru
