Российский Фармацевтический Портал ФАРМИНДЕКС.РФ
Новости на портале ФАРМ-индекс. Фармация, медицина: факты, события, комментарии
Найдите нужный препарат. Например, Эубикор

EMA в 2018 году одобрило 84 препарата, из них 21 для лечения орфанных заболеваний

11 января 2019, 14:26
По итогам 2018 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало к одобрению 84 препарата. 42 из них имели новые активные фармацевтические субстанции, которые ранее ещё никогда не получали разрешения на маркетирование в ЕС, включая 3 препарата для передовой терапии:

2 лекарственных средства для CAR-T-клеточной терапии — Kymriah и Yescarta (стоит добавить, что это первые препараты из программы PRIME (PRIority MEdicines), получившие одобрение ЕМА);
препарат для лечения редкой наследуемой формы слепоты Luxturna.

Многие из получивших положительную рекомендацию лекарственных средств предназначены для лечения орфанных заболеваний (всего таковых 21). Среди них препарат Lamzede для пациентов с альфа-маннозидозом, Mepsevii для лечения мукополисахаридоза VII типа, Namuscla для лечения митонии у взрослых пациентов и др.

Наибольшее количество препаратов одобрено для применения в онкологии — всего 23 лекарственных средства, 11 из них — новые активные субстанции.

По процедуре ускоренного одобрения (применяющейся в отношении лекарственных средств, представляющих большой интерес для общественного здравоохранения) были допущены на рынок 4 препарата:

Takhzyro (моноклональное антитело для предотвращения рецидивирующего течения наследственного ангионевротического отека);
Hemlibra (первый в своем классе препарат для предотвращения кровотечения или снижения частоты эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А и ингибиторами, направленными против фактора свертывания крови VIII, всех возрастных групп);
Tegsedi (для пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом, целью которого является воздействие на течение болезни и повышение качества жизни);
Onpattro (для лечения наследственного амилоидоза у взрослых пациентов с 1-й или 2-й стадией полинейропатии (состояние, при котором повреждаются периферические нервы человека)).

Источник: Новости GMP