Российский Фармацевтический Портал ФАРМИНДЕКС.РФ
Новости на портале ФАРМ-индекс. Фармация, медицина: факты, события, комментарии

FDA одобрила пегвалиазу для заместительной терапии фенилкетонурии

29 мая 2018, 10:04
Калифорнийская компания BioMarin получила разрешение на производство и продажу препарата для лечения редкого генетического заболевания - фенилкетонурии. Заместительная ферментная терапия предполагает снижение концентрации фенилаланина в крови взрослых пациентов, которым не помогает текущая назначенная врачом терапия, говорится на сайте американского регулятора.

Маркетинговое удостоверение было выдано на препарат пегвалиаза (pegvaliase): пегилированную рекомбинантную фенилаланин-аммиак-лиазу. Клинические исследования среди пациентов с концентрацией фенилаланина более 600 мкмоль/л подтвержили эффективность и безопасность нового препарата. Наиболее распространенными побочными явлениями были реакции в месте введения, боль в суставах, реакции гиперчувствительности и головные боли.

Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, связанным с нарушением метаболизма аминокислот, главным образом фенилаланина. Болезнь сопровождается накоплением фенилаланина и его токсических продуктов, что приводит к тяжелому поражению ЦНС, проявляющемуся, в частности, в виде нарушения умственного развития.

Источник: Remedium